FA-RI.T.M.O. Onlus
FONDAZIONE RICERCA TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO

Si dice di malattia a rapida evoluzione, caratterizzata dalla comparsa repentina di sintomi violenti e da un decorso breve. Contrapposto a cronico.

Procedimento mediante il quale si preleva dal circolo sanguigno del donatore il sangue, che viene frazionato nei suoi componenti. Gli elementi di cui si necessita vengono trattenuti e convogliati in una sacca di raccolta. Tutti gli altri vengono reinfusi al donatore.

Riduzione della quantità totale di emoglobina circolante nel sangue periferico e nei globuli rossi. Provoca ridotta ossigenazione di tessuti e organi.

Farmaco destinato a combattere le infezioni batteriche.

Proteina prodotta dal corpo per combattere la presenza di organismi estranei.

Farmaco destinato a controllare nausea e vomito.

Sostanza che provoca la risposta del sistema immunitario portandolo alla produzione di anticorpi o di altre azioni difensive da parte dei globuli bianchi.

Patologia in cui la cavità midollare è vuota.

Prelevamento di un campione di midollo osseo, generalmente dallo sterno o dalla cresta iliaca, allo scopo di esaminarlo al microscopio.

Perdita dell'equilibrio.

Organismi microscopici che invadono le cellule del corpo, si moltilicano e producono tossine che interferiscono con le normali funzioni cellulari.

Pigmento prodotto dal fegato durante la sua funzione di eliminazione delle scorie. Un alto livello di bilirubina provoca l'ingiallimento della pelle.

Prelievo di tessuto da esaminare al microscopio.

Cellule del sangue che non hanno ancora terminato la fase di maturazione.

Sottile tubo di plastica inserito in una parte del corpo per somministrare o prelevare liquidi.

Sottile tubo di plastica che termina nell'atrio destro del cuore. Attraverso di esso possono essere effettuati prelievi di sangue o somministrati farmaci. Detto anche catetere di Hickman.

L'antigene CD34 è una glicoproteina associata alle cellule staminali ematopoietiche. La densità di antigeni CD34 è maggiore nelle cellule primitive e decresce al maturare delle cellule. L'antigene è assente nelle cellule ematopoietiche differenziate.

Le cellule staminali sono caratterizzate dalla capacità di rinnovarsi tramite la divisione mitotica e di differenziarsi nei vari tipi di cellule specializzate.

Le cellule staminali emopoietiche (CSE) sono le cellule del midollo osseo destinate alla produzione delle cellule del sangue. Dette anche progenitori o precursori emopoietici.

Farmaco o combinazione di farmaci destinati a distruggere le cellule tumorali.

Farmaco immunosoppressori (riduce le difese immunitarie) usato tra l'altro per controllare il rigetto in caso di trapianto. Somministrabile per via orale o parenterale.

Proteine prodotte da vari tipi di cellule del sistema immunitario. Hanno la funzione di inviare segnali chimici che provocano l'interazione tra le cellule. Sono importanti per la difesa immunitaria e comprendono tra l'altro fattori di crescita, interferoni, interleuchine.

Virus che si trova, generalmente inattivo, nella maggior parte delle persone e provoca spesso affezioni virali post-trapianto.

(Miltenyi) Strumento per la selezione di cellule staminali da midollo osseo o da sangue periferico (PBPC: peripheral blood progenitor cells). Permette la selezione di cellule staminali CD34+ destinate al supporto emopoietico in pazienti che abbiano subito una terapia mieloablativa a causa di neoplasie solide o ematologiche.

Si dice di malattia a lenta e progressiva evoluzione. Contrapposto a acuto.

Sostanza, contenuta nei globuli rossi, che trasporta l'ossigeno ai tessuti.

(o ematopoiesi) Processo di formazione delle cellule del sangue.

Uno dei tipi di globuli bianchi che proteggono il corpo umano dalle infezioni.

Proteina che stimola la produzione e la crescita di certi tipi di cellule del sangue.

Enzima prodotto dal fegato o dal midollo. Un livello elevato di fosfatasi alcalina nel sangue può indicare problemi al fegato o alle ossa.

(Graft-versus-Host Disease) Condizione che può verificarsi nei casi di trapianto allogenico. Alcune delle cellule del midollo osseo del donatore attaccano tessuti o organi del paziente.
La GvHD può essere mortale e per limitarne le conseguenze vengono somministrate ai pazienti dosi elevate di immunosoppressori. Tuttavia essa svolge anche un'azione benefica, uccidendo le ultime cellule leucemiche rimaste dopo la chemioterapia o la TBI.

(Human Leukocyte Antigen) Impronta genetica dei globuli bianchi. Identificato per la prima volta nei globuli bianchi umani, si trova in realtà su tutte le cellule nucleate del nostro organismo. E' uguale per tutte le cellule di un individuo, ma diverso per ciascuno.

(Hematopoietic Stem Cell Transplant) Trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Proteine prodotte dai linfociti B. Hanno funzione anticorpale (sono infatti dette anche anticorpi). Se ne conoscono 4 classi principali: immunoglobuline M (IgM), immunoglobuline G (IgG), immunoglobuline A (IgA) e immunoglobuline E (IgE).
L'aumento delle immunoglobuline M costituisce la prima risposta a un'infezione.
Le immunoglobuline G (normalmente quasi l'80% di tutte le immunoglobuline, vengono prodotte come risposta a stimoli antigenici. Il loro aumento rispetto ai valori normali indica infezioni, epatite cronica, immunopatie. La loro diminuzione indica un'immunodeficienza.
Le immunoglobuline A sono presenti nel sangue (IgA del siero) e nelle secrezioni esterne come saliva, lacrime, urine, mucosa intestinale (IgA secretorie). L'aumento dei valori può indicare infezioni, immunopatie, mieloma. L'insufficienza può essere congenita o provocata da immunosoppressori.
Dalle immunoglobuline E dipendono le reazioni allergiche.

Neoplasia ematologica di decorso rapido caratterizzata dalla sovraproduzione di linfociti immaturi (linfoblasti) e conseguente diminuzione delle altre cellule del sangue. La proliferazione dei linfoblasti provoca un ingrossamento degli organi linfoidi. Questa forma di leucemia appare più frequentemente nei bambini (E' la più diffusa tra le leucemie pediatriche) ma può colpire anche gli adulti.
In genere nei bambini è sensibile alla chemioterapia ma in caso di fallimento di questa o di recidiva può essere indicato il trapianto di midollo osseo.
Negli adulti la malattia è più aggressiva e il trapianto di midollo osseo (allogenico o autologo) è generalmente indicato.

Neoplasia ematologica dovuta alla proliferazione di linfociti (quasi sempre i linfociti B, deputati alla produzione delle immunoglobuline). Generalmente ha un decorso molto lento e asintomatico. In questo caso non richiede terapia. Colpisce soprattutto soggetti anziani.

Neoplasia ematologica di decorso rapido caratterizzata dalla sovraproduzione di leucociti e dalla loro accumulazione nel midollo osseo e nel sangue. Può colpire a qualunque età ma è la forma di leucemia più diffusa tra gli adulti. Dopo uno o due cicli di chemioterapia è generalmente indicato il trapianto di midollo osseo allogenico.

Neoplasia ematologica che comporta l'accumulo nel midollo osseo e nel sangue di granulociti (un particolare tipo di leucociti), dovuto a un'eccessiva proliferazione provocata da una trasformazione tumorale di una cellula staminale, associata a un'anomalia cromosomica (la più frequente è la presenza di un cromosoma Philadelphia).
Nella prima fase della malattia le cellule prodotte sono a un normale stadio di maturazione. Successivamente le cellule prodotte rimangono immature (blasti), provocando un'accelerazione della malattia detta crisi blastica.
La leucemia mieloide cronica si può presentare con uguale frequenza a qualunque età, indipendentemente dal sesso, ma raramente prima dei 10 anni.
Il trapianto di midollo osseo allogenico è altamente indicato.

Uno dei tre tipi principali di leucociti. Si dividono in linfociti T e linfociti B.
I linfociti T, così chiamati perché il loro processo di maturazione avviene nel timo, regolano la risposta del sistema immunitario agli organismi che invadono il corpo e costituiscono la difesa principale contro virus e protozoi. In caso di trapianto di midollo osseo sono responsabili della GvHD.
I linfociti B, il cui processo di maturazione avviene nel midollo osseo (bone marrow), danno origine alle plasmacellule che creano un particolare tipo di proteine, chiamate anticorpi o immunoglobuline.

Tessuto connettivo embrionale da cui derivano tutti i tessuti connettivi

Tessuto spugnoso contenuto nelle cavità delle ossa piatte, deputato alla produzione delle cellule del sangue.

Fa parte del sistema nervoso ed è un tessuto formato da neuroni e da fasci di fibre nervose che provengono da e si dirigono all'encefalo. Queste percorrono il canale formato dalle vertebre che costituiscono la colonna vertebrale (o spinale).

Stadio finale della trasformazione dei linfociti B. Creano un particolare tipo di proteine, chiamate anticorpi o immunoglobuline, che attaccano la superficie degli organismi estranei o delle cellule che questi hanno invaso e richiamano nel sangue proteine che facilitano la fagocitosi (cioè l'inglobamento e la successiva distruzione) da parte di cellule "spazzine" come neutrofili e macrofagi.

Microorganismo presente normalmente nei polmoni, che in caso di immunodeficienza può essere responsabile della polmonite interstiziale (o appunto polmonite da Peumocystis carinii).

Caso in cui il midollo osseo di un donatore, infuso col trapianto, viene respinto dal corpo del paziente o non attecchisce.

(Total Body Irradiation) Generalmente la TBI o irradiazione totale fa parte del regime di preparazione a un trapianto allogenico in caso di leucemia mieloide cronica, leucemia acuta o recidiva di linfoma non-Hodgkin.
Esistono vari metodi di somministrazione delle radiazioni, da quello che prevede un'unica somministrazione di alcune ore a somministrazioni più brevi ripetute in giorni successivi.
Per ridurre la tossicità del trattamento si adottano di solito tecniche per salvaguardare alcuni tessuti normali (per esempio i polmoni, il fegato o i reni).

Trapianto in cui il paziente riceve le cellule staminali ematopoietiche (o il midollo) da un donatore, non consanguineo o consanguineo, non gemello mono-ovulare.
Il nuovo midollo trasfuso al paziente deve essere il più possibile compatibile con la mappa cromosomica del suo midollo. Per accertare questa compatibilità vengono effettuati particolari esami del sangue. Se il midollo del donatore e quello del ricevente non hanno una buona compatibilità il trapianto è destinato a fallire. Può accadere infatti che il nuovo midollo percepisca il corpo del paziente come materiale estraneo da attaccare e distruggere (questa condizione è nota come Graft-versus-Host Disease o GvHD) oppure che il sistema immunitario del paziente distrugga il nuovo midollo osseo (in questo caso si tratta di rigetto del trapianto e, per la sopravvivenza del paziente, sarà necessario trasfondergli di nuovo una dose del suo proprio midollo, prelevata e conservata a questo scopo prima dei trattamenti chemioterapici e radioterapici).
Se il donatore è un gemello identico, si parla di trapianto isogenico.

Trapianto in cui il paziente riceve il proprio midollo, precedentemente prelevato e eventualmente trattato.
In questo tipo di trapianto alcune complicazioni tipiche del trapianto allogenico, come la Graft-versus-Host Disease (GvHD), non si presentano. Anche il rischio di infezioni è inferiore perché non sono necessarie le dosi elevate di immunosoppressori che vengono somministrate ai pazienti sottoposti a trapianto allogenico per limitare l'entità della GVHD, quindi in genere non sussiste il rischio di infezione da CMV o, se si presenta, non ha le conseguenze che possono intercorrere col trapianto allogenico.
Il trapianto autologo è indicato per molti pazienti affetti da malattia di Hodgkin (non tutti), da linfomi non Hodgkin, da cancro al seno, alle ovaie o ai testicoli, oppure da tumori solidi pediatrici. In genere si tratta di patologie che non coinvolgono il midollo osseo, per la cui terapia sono però necessarie dosi elevate di chemioterapia e/o di radiazioni. Queste distruggono il midollo osseo del paziente, che quindi non è più in grado di produrre le cellule del sangue. Il trapianto autologo permette di reinfondere al paziente il suo stesso midollo osseo, prelevato prima delle terapie, quindi non danneggiato.
Il trapianto autologo ha dato nuove speranze anche a pazienti affetti da leucemia, che non abbiano trovato un donatore di midollo compatibile. In questo caso però non si può reinfondere al paziente il suo stesso midollo, che potrebbe contenere cellule leucemiche, senza operare una "purificazione" (purging) dalle cellule maligne. Questa tecnica è attualmente in via di perfezionamento.
La preparazione al trapianto (il cosiddetto condizionamento) è molto simile a quella adottata per il trapianto allogenico e consiste in una chemioterapia che può essere accompagnata da una radioterapia su tutto il corpo (Total Body Irradiation o TBI).
I fattori che determinano se per un paziente è indicato il trapianto autologo sono, oltre alla patologia, lo stadio a cui questa è arrivata, la precedente risposta ad altri trattamenti, l'età del paziente, le sue condizioni fisiche generali. Sarà l'ematologo a valutare.

Trapianto in cui il paziente riceve le cellule staminali ematopoietiche (o il midollo) da un gemello mono-ovulare.